Glomerulosclerosi focale e segmentale, il farmaco sparsentan riduce la proteinuria.

Nello studio di fase II, condotto dalla compagnia Retrophin su questa rara malattia renale, è stato raggiunto l'endpoint primario.

SAN DIEGO (U.S.A.) – Il farmaco orfano SPARSENTAN, in fase di sviluppo per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale (GSFS), sembra promettente: ad annunciarlo è la compagnia biofarmaceutica Retrophin, nel descrivere i risultati del suo studio clinico di fase II.

La glomerulosclerosi focale segmentale è una malattia rara che colpisce fino a 40.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa, senza uno specifico trattamento farmacologico approvato. La patologia provoca proteinuria asintomatica o sindrome nefrosica con o senza insufficienza renale: si tratta di una forma progressiva di malattia renale e rappresenta il 2,3% dei pazienti con malattia renale allo stadio terminale.
I pazienti sono attualmente gestiti con l'uso off-label di antagonisti dei recettori dell'angiotensina, ACE inibitori, inibitori della calcineurina e steroidi. Sparsentan, un antagonista del recettore dell'angiotensina e dell'endotelina di tipo A, ha raggiunto il suo endpoint primario, dando una nuova speranza ai pazienti con questo raro disturbo renale.

Nello studio "DUET", 96 pazienti con questa patologia sono stati randomizzati a ricevere dosi orali giornaliere di 200 mg, 400 mg e 800 mg di sparsentan, oppure 300 mg di irbesartan. L'endpoint primario era la riduzione della proteinuria. Alla fine dello studio, durato 8 settimane, la riduzione media della proteinuria al basale in tutti i 64 pazienti trattati con sparsentan era del 44,8%, rispetto ad una riduzione media del 18,5% nei 32 pazienti che avevano ricevuto irbesartan.

In questo studio, sparsentan si è dimostrato generalmente sicuro e ben tollerato: è stato segnalato un evento avverso grave, l'anemia, ma non ha comportato la sospensione dello studio. Tutti i pazienti che hanno completato il periodo di trattamento di otto settimane sono entrati nello studio di estensione in aperto, e la società Retrophin prevede di presentare i risultati dettagliati dello studio, compresi i dati dell'estensione in aperto, in un prossimo congresso medico o in una pubblicazione peer-reviewed
 
REFERENCES:

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